Racotumomab-alumina para el tratamiento de tumores sólidos en pacientes pediátricos

Información general.

El título abreviado del estudio es aquel con el cuál se puede identificar al ensayo en la práctica diaria y resulta comprensible para todo tipo de público. Deben incluirse los elementos Producto, Indicación, Población y Fase del ensayo. La información de esta sección se corresponde con la sección General lnformation en el formulario en inglés.

Título completo del estudio:

Ensayo clínico abierto, monocéntrico, con racotumomab-alumina en pacientes pediátricos con diagnóstico de neuroblastoma, sarcoma de Ewing o nefroblastoma.

Palabras claves:

neuroblastoma, sarcoma de Ewing, nefroblastoma,vacuna racotumomab-alumina

Identificador(es) del ensayo:

No procede

Organización que asignó el(los) otro(s) identificador(es) del ensayo:

No procede

Promotor principal:

Centro de Inmunología Molecular

Otros promotores:

No procede

Participación del CENCEC en el ensayo:

Servicio parcial

Fuentes de financiamiento del estudio:

Centro de Inmunología Molecular (CIM) Ministerio de Salud Pública (MINSAP)

Autorización del inicio.

Sección para completar los datos relacionados con la autorización o notificación para iniciar el ensayo. Se corresponde con la sección Authorization for beginning en el formulario en inglés.

Instancia reguladora que aprueba el inicio del ensayo:

Centro para el Control Estatal de Medicamentos, Equipos y Dispositivos Médicos (CECMED)

Número de referencia en la agencia reguladora:

En trámite

Estado regulador

Sección para completar los datos relacionados con el estado regulador desde el punto de vista sanitario de la intervención o intervenciones que se estudian en el ensayo.

Estado del producto:

Producto registrado en otra indicación

Instancia que registró el producto:

CECMED

Número de registro sanitario:

B13001L03C

Fecha de registro sanitario:

07/01/2013

Investigador principal

Sección para completar los datos relacionados con el investigador principal del estudio. Se corresponde con la sección Principal investigator en el formulario en inglés.

Primer nombre:

María

Segundo nombre:

Caridad

Apellidos:

Gonzales Carrasco

Especialidad médica:

Especialista de 1er grado en Pediatria

Institución:

Hospital Juan Manuel Marquez

Dirección postal:

Avenida 31 esquina a 76, Marianao

Ciudad:

La Habana

País:

Cuba

Código postal:

11500

Teléfono:

+53-72606140

Correo electrónico:

mcglez@infomed.sld.cu [1]

Sitios clínicos participantes

Sección para completar los datos relacionados con los sitios clínicos que participan en el ensayo y los investigadores responsables en cada sitio. Se corresponde con la sección Clinical sites to participate en el formulario en inglés.

Países de reclutamiento:

Cuba

Sitios clínicos:

No procede

Comités de ética:

Hospital Juan Manuel Marquez, 12 de febrero de 2015

Etapa general y Estado de reclutamiento

Sección para completar los datos relacionados con la etapa del ensayo y su estado del reclutamiento. Se corresponde con la sección Recruitment status en el formulario en inglés.

Estado del ensayo:

En Planificación

Estado del reclutamiento:

Sin iniciar reclutamiento

Fecha del primer incluido:

20/12/2015

Fecha del último incluido:

17/12/2016

Intervención y condición médica

Sección para completar los datos relacionados con la condición médica que se estudia y la descripción de las intervenciones que se evalúan. Se corresponde con la sección Health condition and Intervention en el formulario en inglés.

Condición médica que se estudia:

Neuroblastoma, Sarcoma de Ewing y Nefroblastoma

Breve descripción de la(s) intervención(es):

Grupo (Experimental): Vacuna Racotumomab-Alumina 0.5 mg (0.5 ml) por vía intradérmica subdividida en dos dosis de 0.25ml por sitio de inyección cada 14 días las primeras 5 inmunizaciones y el resto cada 28 días hasta completar 1 año de tratamiento mientras no aparezca ningún criterio de interrupción

Código de la condición médica:

Neuroblastoma

Sarcoma de Ewing

Tumor de Wilms

Tumores Neuroectodérmicos Periféricos Primitivos

Tumores Neuroectodérmicos Primitivos

Tumores Neuroectodérmicos

Neoplasias Neuroepiteliales

Neoplasias Glandulares y Epiteliales

Neoplasias de Células Germinales y Embrionarias

Neoplasias de Tejido Nervioso

Osteosarcoma

Sarcoma

Neoplasias de Tejido Conjuntivo

Neoplasias de los Tejidos Conjuntivo y Blando

Neoplasias Renales

Neoplasias Urológicas

Neoplasias Urogenitales

Palabras claves de la condición médica:

Tumores sólidos pediátricos

Tipo de la intervención:

Biológicos-Vacunas

Palabras claves de la intervención:

Vacuna Racotumomab-Alumina

Total de grupos:

Objetivos y Variables

Sección para completar los datos relacionados con los objetivos del protocolo y sus variables (incluye operacionalización y tiempos de medición). Se corresponde con la sección Outcomes and Timepoint en el formulario en inglés.

Objetivos del ensayo:

Objetivos Generales - Evaluar la seguridad e inmunogenicidad de la vacuna racotumomab-alúmina para el tratamiento de pacientes con Neuroblastoma, Sarcoma de Ewing o Nefroblastoma. Objetivos Específicos - Caracterizar los eventos adversos con relación causal (muy probable/seguro, probable y posible) con la administración de la vacuna Racotumomab-alúmina - Evaluar la respuesta inmunológica a la inmunoterapia activa específica con racotumomab-alúmina.

Tipo de objetivo a evaluar:

Seguridad

Hipótesis del EC:

Para continuar estudios del producto en este tipo de pacientes e indicación, la proporción de eventos adversos severos con relación de causalidad muy probable, probable o posible no debe superar el nivel de toxicidad de 0,4.

Variable(s) primaria(s):

Eventos Adversos relacionados con la vacuna (EA con relación de causalidad: seguro, muy probable, probable, posible). Tiempo de medición: en cada administración de la vacuna.

Variables secundarias:

Títulos de anti cuerpos contra NeuGcGM3 ( El inverso de la mayor dilución del suero con densidad óptica ≥ 0.25 y dos veces el valor del suero pre-imune).Tiempo de medición: a la inclusión, 3, 6, 9, 12 meses de tratamiento Capacidad de lisar células que expresen el gangliosido (Porcentaje de células muertas ≥20 % después del porciento preinmune del post inmune).Tiempo de medición: a la inclusión, 3, 6, 9, 12 meses de tratamiento

Criterios de selección

Sección para completar los criterios de selección de los sujetos o pacientes que se incluyen en el ensayo (incluye género, edades permitidas, criteros de inclusión y exclusión). Se corresponde con la sección Selection criterias en el formulario en inglés.

Género:

Masculino/Femenino

Edad mínima:

1 año

Edad máxima:

18 años

Criterios de inclusión:

1. Pacientes mayores de 1 año de edad y menores de 19 años. 2. Pacientes que cumplan con el criterio diagnóstico. 3. Pacientes en los que el periodo de tiempo entre el fin de la última terapia oncoespecifica y la inclusión en el estudio no sea inferior a 30 días ni superior a 60 días. 4. Voluntariedad del paciente y/o familiar o tutor a participar en el estudio mediante firma del modelo de consentimiento informado. 5. Pacientes que estén empleando métodos contraceptivos en caso de una vida sexual activa 6. Pacientes con diagnóstico histológico de neoplasias que expresen NeuGc-GM3 en tejido tumoral. 7. Estado general de salud según índice de Karnofsky (KPS) ≥ 50 % (para mayores de 16 años), Lansky ≥ 50 % (para los menores de 16 años). (Anexo 2) 8. Pacientes con expectativa de vida ≥ 3 meses 9. Parámetros de laboratorio dentro de los límites normales definidos como: - Hematología: Hemoglobina ≥ 100 g/L, conteo absoluto de neutrófilos ≥ 1500 células/L, plaquetas ≥ 100x109/L - Función hepática: Dentro de límites normales definido por TGP, TGO ≤ 2.5 por encima del valor de referencia - Función renal: Creatinina sérica ≤ 1.5 por encima del valor de referencia.

Criterios de exclusión:

1. Pacientes que estén participando en otro ensayo clínico. 2. Pacientes embarazadas o lactando 3. Pacientes con historia de encefalopatía, convulsiones o alergia severa. 4. Pacientes que al momento de la inclusión presenten enfermedades crónicas asociadas en fase de descompensación. 5. Pacientes que presenten antecedentes de hipersensibilidad al producto o alguno de sus componentes 6. Pacientes con estados febriles, y/o procesos sépticos severos. 7. Pacientes con enfermedad inmunosupresora o VIH positivo. 8. Pacientes que hayan sido tratados con inmunoterapia específica en los 6 meses previos a la inclusión en el estudio.

Tipo de población:

Niños

Tipo de participante:

Enfermos

Diseño del estudio

Sección para completar las características del diseño del estudio. Se corresponde con la sección Study design en el formulario en inglés.

Tipo de estudio:

Intervencional

Propósito primario de la intervención:

Tratamiento

Aleatorización:

No aplicable

Enmascaramiento:

Abierto

Grupo control:

No controlado

Diseño:

Un solo grupo

Añadir otros detalles del diseño:

N/A

Fase:

Tamaño de muestra:

Contacto para inquietudes generales

Sección para completar los datos de la persona que puede responder cualquier inquietud general del desarrollo del ensayo. Se corresponde con la sección Contact for public queries en el formulario en inglés.

Primer nombre de la persona a contactar:

Maurenis

Apellidos de la persona a contactar:

Hernández Pérez

Especialidad de la persona a contactar:

Especialista de 1er grado en Oncología

Lugar de trabajo:

Centro de Inmunología Molecular

Dirección:

calle 216 esq. 15, Atabey, Playa

Ciudad:

La Habana

País:

Cuba

Código postal:

11600

Teléfono:

+537-2717933 ext 3489

Correo electrónico:

maurenis@cim.sld.cu [2]

Contacto para inquietudes científicas

Sección para completar los datos de la persona que puede responder cualquier inquietud científica relacionada con el ensayo. Se corresponde con la sección Contact for scientific queries en el formulario en inglés.

Primer nombre de la persona a contactar:

Maurenis

Apellidos de la persona a contactar:

Hernández Pérez

Especialidad de la persona a contactar:

Especialista de 1er grado en Oncología

Lugar de trabajo:

Centro de Inmunología Molecular

Dirección:

Calle 216 esq. 15, Atabey, Playa

Ciudad:

La Habana

País:

Cuba

Código postal:

11600

Teléfono:

+537-2717933 ext 3489

Correo electrónico:

maurenis@cim.sld.cu [2]

Referencias a publicaciones

Sección para completar los datos relacionados con las publicaciones que sirven de base al protocolo. Refiera hasta un máximo de 10 referencias.

Referencias:

1. Detection and Characterization of N-Glycolyated Gangliosides in Wilms Tumor by Immunohistochemistry. Alejandra Scursoni et al. Pediatric and Developmental Pathology 12, 000–000, 2009. 2. Detection of N-Glycolyl GM3 Ganglioside in Neuroectodermal Tumors by Immunohistochemistry: An Attractive Vaccine Target for Aggressive Pediatric Cancer. Alejandra Scursoni et al.Clinical and Developmental Immunology Volume 2011, Article ID 245181, 6 pages. 3. Immune response to racotumomab in a child with relapsed neuroblastoma. Claudia Sampor et al. Frontiers in Oncology, December 2012|Volume2|Article195.

Resultados:

No procede

Modificaciones al protocolo

Sección para completar los datos relacionados con las modificaciones que puede sufrir el protocolo.

Modificaciones realizadas al protocolo:

No procede

Aprobaciones a las modificaciones realizadas por los comités de ética:

No procede

Inscripción y actualización

Sección a completar por el Registro Público Cubano de Ensayos Clínicos (RPCEC). Se corresponde con la sección Registration and Update en el formulario en inglés.

Nombre del registro público:

RPCEC

Código del registro público:

RPCEC00000206

Fecha en que se registra el ensayo:

2015/12/15

Fecha de última actualización:

2015/12/15

Fecha de próxima actualización:

2016/12/15

Ensayo en ingles:

Hacer click aqui [3]