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Revisión actual:
Suplementación de Cinc en enfermos de Ataxias tipo SCA-2
Información general.
El título abreviado del estudio es aquel con el cuál se puede identificar al ensayo en la práctica diaria y resulta comprensible para todo tipo de público. Deben incluirse los elementos Producto, Indicación, Población y Fase del ensayo. La información de esta sección se corresponde con la sección General lnformation en el formulario en inglés.
Título completo del estudio:
Suplementación de Cinc en enfermos de Ataxias tipo SCA-2
Palabras claves:
Cinc,Ataxia tipo SCA-2, suplementación de Cinc
Identificador(es) del ensayo:
EC-04001
Organización que asignó el(los) otro(s) identificador(es) del ensayo:
CIDEM
Promotor principal:
Centro de Investigación y Desarrollo de Medicamentos. (CIDEM)
Otros promotores:
Ninguno
Participación del CENCEC en el ensayo:
Ninguna
Fuentes de financiamiento del estudio:
Ministerio de Salud Publica de Cuba (MINSAP)
Autorización del inicio.
Sección para completar los datos relacionados con la autorización o notificación para iniciar el ensayo. Se corresponde con la sección Authorization for beginning en el formulario en inglés.
Instancia reguladora que aprueba el inicio del ensayo:
Centro para el Control Estatal de la Calidad de los Medicamentos (CECMED)
Fecha de la autorización de inicio por Agencia reguladora:
20/06/2007
Número de referencia en la agencia reguladora:
1149/06.008.07
Estado regulador
Sección para completar los datos relacionados con el estado regulador desde el punto de vista sanitario de la intervención o intervenciones que se estudian en el ensayo.
Estado del producto:
Producto sin registrar
Investigador principal
Sección para completar los datos relacionados con el investigador principal del estudio. Se corresponde con la sección Principal investigator en el formulario en inglés.
Primer nombre:
Dr. Luis Velázquez Pérez
Apellidos:
No entrado
Institución:
Clínica para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH)
Dirección postal:
No entrado
Ciudad:
No entrado
País:
No entrado
Código postal:
No entrado
Teléfono:
+53-70000000
Correo electrónico:
email@no.entrado
Sitios clínicos participantes
Sección para completar los datos relacionados con los sitios clínicos que participan en el ensayo y los investigadores responsables en cada sitio. Se corresponde con la sección Clinical sites to participate en el formulario en inglés.
Países de reclutamiento:
Cuba
Sitios clínicos:
Ninguno
Comités de ética:
CIRAH, 20 de Abril del 2005.
Etapa general y Estado de reclutamiento
Sección para completar los datos relacionados con la etapa del ensayo y su estado del reclutamiento. Se corresponde con la sección Recruitment status en el formulario en inglés.
Estado del ensayo:
Terminado
Estado del reclutamiento:
Reclutamiento cerrado
Fecha del primer incluido:
14/07/2007
Fecha del último incluido:
09/01/2008
Intervención y condición médica
Sección para completar los datos relacionados con la condición médica que se estudia y la descripción de las intervenciones que se evalúan. Se corresponde con la sección Health condition and Intervention en el formulario en inglés.
Condición médica que se estudia:
Ataxia tipo SCA-2
Breve descripción de la(s) intervención(es):
Grupo I (Grupo Estudio). Rehabilitación física + Cinc. Programa de rehabilitación física y 1 dosis diaria de 50 mg de Cinc por vía oral. Duración del tratamiento: 6 meses. Grupo II (Grupo Control) Rehabilitación física+ Placebo. Programa de rehabilitación física al igual que el grupo anterior y 1 dosis diaria de 50 mg de placebo por vía oral. Duración del tratamiento: 6 meses.
Tipo de la intervención:
Fármacos (incluyendo placebo)
Total de grupos:
2
Objetivos y Variables
Sección para completar los datos relacionados con los objetivos del protocolo y sus variables (incluye operacionalización y tiempos de medición). Se corresponde con la sección Outcomes and Timepoint en el formulario en inglés.
Objetivos del ensayo:
Generales: Demostrar que la suplemetación con Cinc es beneficiosa para los enfermos de SCA-2, dada la capacidad de recuperar los niveles necesarios en suero para que aseguren que los pacientes no estén en riesgo de padecer una deficiencia de Cinc con el concomitante bienestar fisiológico que representa esta recuperación. Específicos: •Evaluar los efectos del Cinc sobre los trastornos de la coordinación, la estabilidad postural, y los movimientos oculares sacádicos en pacientes con SCA2. •Evaluar las concentraciones de los microelementos Cinc, Cobre y Hierro en suero y LCR en pacientes con Ataxia tipo SCA-2 tratados y no tratados con Cinc y neurorrehabilitación. •Evaluar la actividad específica de la enzima GST en suero y LCR y las concentraciones de glutatión reducido en suero como criterio de capacidad detoxificante en pacientes con Ataxia tipo SCA-2 tratados y no tratados con Cinc y neurorrehabilitación asociada. •Evaluar la concentración de Cinc en células sanguíneas en pacientes con Ataxia tipo SCA-2 tratados y no tratados con Cinc y neurorrehabilitación. •Identificar tipo, frecuencia y severidad de los eventos adversos que se presenten.
Tipo de objetivo a evaluar:
Seguridad/Eficacia
Hipótesis del EC:
El suplemento con Cinc en los enfermos de SCA-2 incrementará los niveles séricos en al menos 1 mmol/L de este microelemento constituyendo una nueva alternativa terapéutica, en la estrategia de modificar algunos parámetros fenotípicos relacionados con la coordinación de los movimientos, la estabilidad postural y los movimientos oculares sacádicos horizontales, mejorando con ello la calidad de vida del paciente.
Variable(s) primaria(s):
Contenido total de Cinc en suero sanguineo (mmol/L), tiempo de medición: antes del tratamiento, 3 meses después del tratamiento y 6 meses después del tratamiento.
Variables secundarias:
Contenido total de Hierro y Cobre en suero sanguineo (mmol/L), Tiempo de medición: antes del tratamiento, 3 meses después del tratamiento y 6 meses después del tratamiento. Contenido total de Cinc, Hierro y Cobre en Líquido Cefalorraquideo (LCR) (mg/L), Tiempo de medición: antes del tratamiento, y 6 meses después del tratamiento. Valores SOD, CAT, GST, TBARS, GSH, y Cu-Zn SOD en suero sanguíneo, Tiempo de medición: antes del tratamiento, 3 meses después del tratamiento y 6 meses después del tratamiento Valores SOD, CAT, GST, TBARS, GSH, y Cu-Zn SOD en Líquido Cefalorraquideo (LCR), Tiempo de medición: antes del tratamiento y 3 meses después del tratamiento. Variables electrofisiologicas y neurocognitivas, tiempo de medición: antes del tratamiento, 3 meses después del tratamiento y 6 meses después del tratamiento. Eventos adversos, tiempo de medición: 3 meses después del tratamiento y 6 meses después del tratamiento.
Criterios de selección
Sección para completar los criterios de selección de los sujetos o pacientes que se incluyen en el ensayo (incluye género, edades permitidas, criteros de inclusión y exclusión). Se corresponde con la sección Selection criterias en el formulario en inglés.
Género:
Masculino/Femenino
Edad mínima:
18 años
Edad máxima:
60 años
Criterios de inclusión:
•Pacientes atáxicos (tipo SCA-2) en estadios I –II. •Rango de edad de los sujetos participantes de 18 a 60 años (ambas inclusive), residentes en la provincia de Holguín. •Sujetos de ambos sexos. •Función renal y hepática dentro de las cifras normales. •No presentar demencia. •No estar ingiriendo otro medicamento en los 15 días anteriores, ni haber donado sangre en los últimos tres meses. •Presentar valores normales de los signos vitales. Tensión arterial sistólica * 140 mm de Hg Tensión arterial diastólica * 90 mm de Hg Frecuencia Cardiaca 60-100 x minutos Frecuencia respiratoria 16-20 x minutos •Exámenes complementarios de Hematología, HQ y Orina dentro de los rangos normales establecidos y declarados en el punto 13.1 de este protocolo. •Pacientes con repeticiones de CAG mayores de 31 unidades de CAG. •Consentimiento del paciente por escrito.
Criterios de exclusión:
•Antecedentes de alergia, idiosincrasia o hipersensibilidad al fármaco. •Haber ingerido bebidas alcohólicas tres días antes. •Sujetos con antecedentes de alcoholismo y fármacodependencia. •Pacientes con antecedentes de cualquier otra enfermedad neurológica o sistémica con repercusión en el sistema nervioso. •Pacientes con enfermedades agudas en el momento de la inclusión. •Pacientes con enfermedades crónicas descompensadas asociadas a la SCA2. •Embarazadas o mujeres en período de lactancia. •Presentar historia o evidencia clínica de las siguientes patologías: Enfermedades hepáticas, cardiovasculares, respiratorias, renales, anemia, trastornos de coagulación y otras enfermedades crónicas. •Pacientes bajo tratamiento con inmunosupresores. •Haber sido intervenido quirúrgicamente durante los 6 meses previos al ensayo. •Que no cumpla con algún criterio de inclusión.
Tipo de población:
Adultos
Tipo de participante:
Enfermos
Diseño del estudio
Sección para completar las características del diseño del estudio. Se corresponde con la sección Study design en el formulario en inglés.
Tipo de estudio:
Intervencional
Propósito primario de la intervención:
Tratamiento
Aleatorización:
Aleatorizado
Enmascaramiento:
Doble ciego
Grupo control:
Placebo
Diseño:
Paralelo
Fase:
2
Tamaño de muestra:
36
Contacto para inquietudes generales
Sección para completar los datos de la persona que puede responder cualquier inquietud general del desarrollo del ensayo. Se corresponde con la sección Contact for public queries en el formulario en inglés.
Primer nombre de la persona a contactar:
Jorge
Segundo nombre de la persona a contactar:
E.
Apellidos de la persona a contactar:
Rodríguez Chanfrau
Lugar de trabajo:
Centro de Investigaciones y Desarrollo de Medicamentos.Ciudad de la Habana.
Dirección:
Ave 26 Nº 1605. Nuevo Vedado. Ciudad de la Habana.
Ciudad:
No entrado
País:
No entrado
Código postal:
No entrado
Teléfono:
Ciudad de la Habana. 8810892. (CIDEM)
Correo electrónico:
jorge@cidem.sld.cu
Contacto para inquietudes científicas
Sección para completar los datos de la persona que puede responder cualquier inquietud científica relacionada con el ensayo. Se corresponde con la sección Contact for scientific queries en el formulario en inglés.
Primer nombre de la persona a contactar:
Jorge
Segundo nombre de la persona a contactar:
E.
Apellidos de la persona a contactar:
Rodríguez Chanfrau
Lugar de trabajo:
Centro de Investigación y Desarrollo de Medicamentos.
Dirección:
MsC. Jorge E. Rodriguez Chanfrau Centro de Investigación y Desarrollo de Me4dicamentos. Ave 26 Nº 1605. Nuevo Vedado. CP 10600. Ciudad de la Habana.
Ciudad:
No entrado
País:
No entrado
Código postal:
No entrado
Teléfono:
8810892, CIDEM, Ciudad de la Habana.
Correo electrónico:
jorge@cidem.sld.cu
Referencias a publicaciones
Sección para completar los datos relacionados con las publicaciones que sirven de base al protocolo. Refiera hasta un máximo de 10 referencias.
Resultados:
Se demostró a lo largo de este estudio, que en el grupo de pacientes tratados con Cinc, los niveles de este componente en suero sanguineo se incremento al cabo de los 6 meses de tratamiento entre 12 y 14 µmol/L (140% de incremento). Al compararse los valores detectados a los 3 y 6 meses se observa que los mismos eran estadísticamente significativos respecto al estado basal. Por otro lado, este incremento detectado en el grupo de pacientes tratados era significativamente superior (p = 0,007) a los valores detectados en el grupo placebo en iguales periodos de tiempo. Se detectó también que, el contenido de Cinc en el LCR de los pacientes tratados se incrementa en un 73,6% a los 6 meses de tratamiento respecto al estado basal, siendo este incremento estadísticamente significativo (p = 0,000). No ocurriendo lo mismos para el grupo placebo donde solamente se observa un ligero incremento del 16,7%, no significativo (p = 0,0642) respecto al estado basal. Los resultados del grupo tratado a los 6 meses eran estadísticamente significativos (p = 0,000) respecto a los resultados del grupo placebo. Por tanto, teniendo en cuenta los criterios de eficacia establecidos en el estudio, podemos afirmar que el tratamiento aplicado fue SATISFACTORIO. Se observó además, que el tratamiento propuesto no provocaba reacciones adversas, ni cambios clínicos que afectaran la salud de los pacientes, por lo que podemos considerar el medicamento como tolerable y seguro, por pacientes con patologia de Ataxia tipo SCA – 2. Se pudo observar además que, la combinación de este tratamiento con el Programa de Rehabilitación que tradicionalmente se aplica a enfermos con esta patologia, provocaba en los mismos una mejoria clínica de los sintomas de estos pacientes al final del tratamiento, lograndose una estabilidad de la progresión de la velocidad sacádica y las funciones cognocitivas. Por todo lo anterior podemos concluir que la suplementación con Cinc de enfermos ataxicos tipo SCA – 2 es beneficiosa, permitiendo que los mismos recuperen los niveles necesarios de este componente en suero sanguineo y Líquido Cefalorraquideo, lograndose por un lado mejorar algunos parametros neurologicos, retardando el curso progresivo de la enfermedad y por otro lado, potenciar el efecto de la rehabilitación sobre la enfermedad, lo que repercute en el bienestar fisiológico de los pacientes y en el mejoramiento de la calidad de vida de los mismos.
Sobre la terminacion del estudio
Sección para reflejar eventos que definen la finalización del estudio. Se corresponde con la sección ABOUT STUDY COMPLETION en el formulario en inglés.
Total de incluidos:
36
Inscripción y actualización
Sección a completar por el Registro Público Cubano de Ensayos Clínicos (RPCEC). Se corresponde con la sección Registration and Update en el formulario en inglés.
Nombre del registro público:
RPCEC
Código del registro público:
RPCEC00000086
Fecha en que se registra el ensayo:
2009-08-21
Fecha de última actualización:
2009-08-05
Ensayo en ingles:
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