Sección para completar los datos relacionados con los objetivos del protocolo y sus variables (incluye operacionalización y tiempos de medición). Se corresponde con la sección Outcomes and Timepoint en el formulario en inglés.
Objetivos del ensayo:
General: Evaluar la seguridad y el efecto de la administración intralesional del HeberPAG® en dosis repetidas a pacientes portadores de gliomas recurrentes grado III y IV. Específicos: 1. Determinar la toxicidad del HeberPAG® a través de los eventos adversos clínicos, signos vitales, electrocardiográficos y exámenes de laboratorio. 2. Identificar la dosis óptima biológicamente activa (máxima efectiva y no tóxica) dentro del rango de dosis propuestas. 3. Evaluar el efecto del HeberPAG® en la sobrevida libre de progresión a los 6 y 12 meses en los pacientes tratados. 4. Evaluar el efecto del HeberPAG® en la evolución de la lesión tumoral y en la evolución clínica del paciente incluyendo calidad de vida. 5. Evaluar el valor pronóstico de biomarcadores como expresión de proteínas. 6. Determinar la sobrevida a los 6 y 12 meses de tratamiento.
Tipo de objetivo a evaluar:
Hipótesis del EC:
Se tolerará toxicidad grave como máximo en el 25% de los sujetos en cada dosis (Fase I) Se espera que la administración del HeberPAG® por vía intralesional, en un régimen múltiple de aplicación en pacientes con gliomas recurrentes produzca una superioridad de un 10% con respecto a lo que se reporta para el control histórico, es decir que se logre más de un 19% de SLP a los 6 meses (Fase II)
Variable(s) primaria(s):
Eventos adversos clínicos (tipo, duración, intensidad, resultado y relación de causalidad) mediante interrogatorio y examen físico general. Tiempo de medición: 30 minutos, 1 hora y 12 horas después de 1ra, 2da y 3ra administración del producto, y cada cuatro semanas post-tratamiento hasta la progresión o fallecimiento del paciente. Exámenes de laboratorio (hemograma completo, recuento de plaquetas, coagulograma mínimo, ASAT, ALAT, FAL, LDH, Creatinina, Glucosa, Proteínas totales, Albúmina, CPK, Ionograma). Tiempo de medición: 72 horas, semanal (semanas 1-4) y mensual (hasta el final del tratamiento).
Variables secundarias:
Supervivencia libre de progresión. Tiempo de medición: 6 y 12 meses. Supervivencia. Tiempo de medición: 6 y 12 meses, y hasta fallecimiento del paciente. Respuesta antitumoral (según los criterios de RECIST). Tiempo de medición: 6 meses y anualmente después de comenzar el tratamiento hasta la progresión o fallecimiento del paciente Respuesta clínica (según los criterios de MacDonald).Tiempo de medición: 6 meses y anualmente hasta la progresión o fallecimiento del paciente Calidad de vida, capacidad funcional, función motora / sensorial y evaluación neuropsicológica. Tiempo de medición: mes 1 y cada 2 meses después de comenzar el tratamiento hasta la progresión o fallecimiento del paciente. Uso de esteroides (Si/No). Tiempo de medición: al finalizar el estudio. Expresión de proteínas en tejido tumoral. Tiempo de medición: al inicio.
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