Sección para completar los datos relacionados con los objetivos del protocolo y sus variables (incluye operacionalización y tiempos de medición). Se corresponde con la sección Outcomes and Timepoint en el formulario en inglés.
Objetivos del ensayo:
General:
Evaluar la eficacia y seguridad de la Biomodulina T en pacientes pediátricos con Hipoplasia del Timo asociada o no a inmunodeficiencia celular.
Especificos:
1. Determinar los cambios inducidos por la Biomodulina T en relación con el área tímica por ultrasonografía.
2. Evaluar la respuesta clínica al tratamiento en relación con el tipo y número de infecciones, posible etiología, necesidad de tratamiento antibiótico y su vía de uso y la necesidad de ingreso hospitalario.
3. Evaluar el efecto del tratamiento en la calidad de vida de los pacientes tratados.
4. Determinar los cambios inducidos por Biomodulina T, en la respuesta inmune celular; en los pacientes con inmunodeficiencia celular.
5. Identificar y clasificar los eventos adversos a la administración del producto en investigación.
Tipo de objetivo a evaluar:
Hipótesis del EC:
La Biomodulina T incrementará al menos en un 60% el área del Timo y reducirá en un 50% del número de infecciones, al concluir el ensayo. Las subpoblaciones linfocitarias CD3+/CD4+ y CD3+/CD8+ aumentarán al menos en un 30%, en el subgrupo de pacientes con inmunodeficiencia celular.
Variable(s) primaria(s):
1. Area timica (Medición ultrasonografica del Timo en mm2). Tiempo de medición: Antes de iniciar el tratamiento, 16 semanas y 32 semanas si realiza el tercer ciclo.
2. Grado de la hipoplasia timica (Clasificación del grado de hipoplasia del Timo según escala en severa, moderada o leve). Tiempo de medición: Antes de iniciar el tratamiento, 16 semanas y 32 semanas si realiza el tercer ciclo.
Variables secundarias:
1. Infecciones (Cantidad de infecciones en el período). Tiempo de medición: Antes del tratamiento, 16 semanas y durante las 32 semanas si realiza el tercer ciclo.
2. Estado nutricional (Índice de Masa Corporal-IMC). Tiempo de medición: Antes de iniciar el tratamiento, 16 semanas y 32 semanas si realiza el tercer ciclo.
3. Subpoblaciones linfocitarias (Porcentaje de marcadores linfocitarios CD3+/CD4+, CD3+/CD8+, CD19+, CD 56+ utilizando la Citometría de Flujo). Tiempo de medición: Antes de iniciar el tratamiento, 16 semanas y 32 semanas si realiza el tercer ciclo.
4. Calidad de vida (Cuestionario Pediátrico de Calidad de Vida PedsQL Versión 4.0 en español). Tiempo de medición: Antes de iniciar el tratamiento, 16 semanas y 32 semanas si realiza el tercer ciclo.
5. Eventos Adversos-EA (Ocurrencia de algún EA (Sí, No),Descripción del EA (Nombre del evento adverso), De acuerdo a la información previa disponible (Inesperados, Esperados), De acuerdo a su localización los esperados (Criterios de la Organización Mundial de Alergia: EA locales y sistémicos (0= Síntomas inespecificos, I= Reacciones sistemicas leves II= Reacciones sistemicas moderadas, III= Reacciones sistemicas severas (no amenaza para la vida), IV= Shock anafilactico), Duración del EA (Diferencia de tiempo entre el inicio y la terminación del EA),Intensidad del EA (Leve, Moderada, Severo), Gravedad del EA (Grave/serio, No grave/no serio), Actitud respecto al tratamiento en estudio (Sin cambios, Modificación de dosis, Interrupción temporal, Interrupcion definitiva del tratamiento),Resultado del EA (Recuperado, Mejorado, Persiste, Secuelas), Relación de causalidad (1.Muy Probable, 2.Probable, 3.Posible, 4.Improbable, 5.No relacionado, 6.No evaluable)). Tiempo de medición: semanal durante el primer mes, mensual hasta el mes 12.
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