Información general. El título abreviado del estudio es aquel con el cuál se puede identificar al ensayo en la práctica diaria y resulta comprensible para todo tipo de público. Deben incluirse los elementos Producto, Indicación, Población y Fase del ensayo. La información de esta sección se corresponde con la sección General lnformation en el formulario en inglés.
Título completo del estudio:
Evaluación de la eficacia y seguridad de la Biomodulina T en pacientes pediátricos con Hipoplasia del Timo asociada o no a inmunodeficiencia celular. Ensayo Clínico Fase III. Versión 0.1.
Palabras claves:
Biomodulina T, Hipoplasia del Timo, Inmunodeficiencia celular
Identificador(es) del ensayo:
Organización que asignó el(los) otro(s) identificador(es) del ensayo:
Centro Nacional de Biopreparados (BioCen)
Promotor principal:
Centro Nacional de Biopreparados (BioCen)
Participación del CENCEC en el ensayo:
Fuentes de financiamiento del estudio:
Centro Nacional de Biopreparados (BioCen)
Ministerio de Salud Pública (MINSAP)
Autorización del inicio. Sección para completar los datos relacionados con la autorización o notificación para iniciar el ensayo. Se corresponde con la sección Authorization for beginning en el formulario en inglés.
Instancia reguladora que aprueba el inicio del ensayo:
Centro para el Control Estatal de Medicamentos, Equipos y Dispositivos Médicos (CECMED)
Fecha de la autorización de inicio por Agencia reguladora:
Número de referencia en la agencia reguladora:
Estado regulador Sección para completar los datos relacionados con el estado regulador desde el punto de vista sanitario de la intervención o intervenciones que se estudian en el ensayo.
Estado del producto:
Producto registrado en otra indicación
Instancia que registró el producto:
Centro para el Control Estatal de los Medicamentos, Equipos y Dispositivos Médicos (CECMED)
Número de registro sanitario:
Fecha de registro sanitario:
Investigador principal Sección para completar los datos relacionados con el investigador principal del estudio. Se corresponde con la sección Principal investigator en el formulario en inglés.
Especialidad médica:
Especialista de 2do. Grado en Inmunología
Institución:
Instituto de Hematología e Inmunología (IHI)
Dirección postal:
Calle 19 entre 8 y 10, Vedado
Ciudad:
Plaza de la Revolución, La Habana
Código postal:
10800 Apartado Postal 8070
Sitios clínicos participantes Sección para completar los datos relacionados con los sitios clínicos que participan en el ensayo y los investigadores responsables en cada sitio. Se corresponde con la sección Clinical sites to participate en el formulario en inglés.
Sitios clínicos:
La Habana, Hospital Pediátrico “William Soler”, Dra. Concepción Insua Arregui, Especialista de 2do grado de Inmunología
Comités de ética:
Instituto de Hematología e Inmunología, 25 de enero de 2019
Hospital Pediátrico “William Soler”, 25 de enero de 2019
Datos sobre los comités de ética :
Etapa general y Estado de reclutamiento Sección para completar los datos relacionados con la etapa del ensayo y su estado del reclutamiento. Se corresponde con la sección Recruitment status en el formulario en inglés.
Estado del reclutamiento:
Fecha del primer incluido:
Fecha del último incluido:
Intervención y condición médica Sección para completar los datos relacionados con la condición médica que se estudia y la descripción de las intervenciones que se evalúan. Se corresponde con la sección Health condition and Intervention en el formulario en inglés.
Condición médica que se estudia:
Breve descripción de la(s) intervención(es):
Todos los pacientes recibirán tratamiento con Biomodulina T por vía intramuscular (IM). Las dosis de uno, dos o tres bbo por semana serán diferenciadas, según, el grado de Hipoplasia: Hipoplasia Tímica Severa (HTS), Moderada (HTM) y Leve (HTL):
1. Esquema 1. Subgrupo I sin inmunodeficiencia celular (HTS):
Semana 1 a la 4: 1 bulbo (3 mg de fracción tímica) IM, 2 veces por semana (6 mg) (Primer ciclo)
Semana 5 a la 8: Descanso
Semana 9 a la 12: 1 bulbo (3 mg) IM, 1 vez por semana (3 mg) (Segundo ciclo)
Semana 13 a la 16: Descanso
Semana 17 a la 24: 1 bulbo (3 mg) IM, 1 vez por semana (3 mg) (Tercer ciclo)
Semana 25 a la 32: Descanso
2. Esquema 2. Subgrupo I sin inmunodeficiencia celular (HTM):
Semana 1 a la 4: 1 bulbo (3 mg) IM, 1 vez por semana (3 mg) (Primer ciclo)
Semana 5 a la 8: Descanso
Semana 9 a la 12: 1 bulbo (3 mg) IM, 1 vez por semana (3 mg) (Segundo ciclo)
Semana 13 a la 16: Descanso
Semana 17 a la 24: 1 bulbo (3 mg) IM, 1 vez por semana (3 mg) (Tercer ciclo)
Semana 25 a la 32: Descanso
3. Esquema 3. Subgrupo II con inmunodeficiencia celular (HTS):
Semana 1 a la 4: 1 bulbo (3 mg) IM, 3 veces por semana (9 mg) (Primer ciclo)
Semana 5 a la 8: Descanso
Semana 9 a la 12: 1 bulbo (3 mg) IM, 2 veces por semana (6 mg) (Segundo ciclo)
Semana 13 a la 16: Descanso
Semana 17 a la 24: 1 bulbo (3 mg) IM, 1 vez por semana (3 mg) (Tercer ciclo)
Semana 25 a la 32: Descanso
4. Esquema 4. Subgrupo II con inmunodeficiencia celular (HTM):
Semana 1 a la 4: 1 bulbo (3 mg) IM, 2 veces por semana (6 mg) (Primer ciclo)
Semana 5 a la 8: Descanso
Semana 9 a la 12: 1 bulbo (3 mg) IM, 1 vez por semana (3 mg) (Segundo ciclo)
Semana 13 a la 16: Descanso
Semana 17 a la 24: 1 bulbo (3 mg) IM, 1 vez por semana (3 mg) (Tercer ciclo)
Semana 25 a la 32: Descanso
5. Esquema 5. Subgrupo II con inmunodeficiencia celular (HTL):
Semana 1 a la 4: 1 bulbo (3 mg) IM, 1 vez por semana (3 mg) (Primer ciclo)
Semana 5 a la 8: Descanso
Semana 9 a la 12: 1 bulbo (3 mg) IM, 1 vez por semana (3 mg) (Segundo ciclo)
Semana 13 a la 16: Descanso
Semana 17 a la 24: 1 bulbo (3 mg) IM 1 vez por semana (3 mg) (Tercer ciclo)
Semana 25 a la 32: Descanso
El primer y segundo ciclo de tratamiento, será administrado en todos los casos. El tercer ciclo se administrará si luego de la evaluación ultrasonográfica del Timo, se demuestra que el área de este, aún no alcanza su valor normal.
Código de la condición médica:
Palabras claves de la condición médica:
Código de la intervención:
Factores Inmunológicos
Inmunomodulación
Inyecciones Intramusculares
Palabras claves de la intervención:
Objetivos y Variables Sección para completar los datos relacionados con los objetivos del protocolo y sus variables (incluye operacionalización y tiempos de medición). Se corresponde con la sección Outcomes and Timepoint en el formulario en inglés.
Objetivos del ensayo:
General:
Evaluar la eficacia y seguridad de la Biomodulina T en pacientes pediátricos con Hipoplasia del Timo asociada o no a inmunodeficiencia celular.
Especificos:
1. Determinar los cambios inducidos por la Biomodulina T en relación con el área tímica por ultrasonografía.
2. Evaluar la respuesta clínica al tratamiento en relación con el tipo y número de infecciones, posible etiología, necesidad de tratamiento antibiótico y su vía de uso y la necesidad de ingreso hospitalario.
3. Evaluar el efecto del tratamiento en la calidad de vida de los pacientes tratados.
4. Determinar los cambios inducidos por Biomodulina T, en la respuesta inmune celular; en los pacientes con inmunodeficiencia celular.
5. Identificar y clasificar los eventos adversos a la administración del producto en investigación.
Tipo de objetivo a evaluar:
Hipótesis del EC:
La Biomodulina T incrementará al menos en un 60% el área del Timo y reducirá en un 50% del número de infecciones, al concluir el ensayo. Las subpoblaciones linfocitarias CD3+/CD4+ y CD3+/CD8+ aumentarán al menos en un 30%, en el subgrupo de pacientes con inmunodeficiencia celular.
Variable(s) primaria(s):
1. Area timica (Medición ultrasonografica del Timo en mm2). Tiempo de medición: Antes de iniciar el tratamiento, 16 semanas y 32 semanas si realiza el tercer ciclo.
2. Grado de la hipoplasia timica (Clasificación del grado de hipoplasia del Timo según escala en severa, moderada o leve). Tiempo de medición: Antes de iniciar el tratamiento, 16 semanas y 32 semanas si realiza el tercer ciclo.
Variables secundarias:
1. Infecciones (Cantidad de infecciones en el período). Tiempo de medición: Antes del tratamiento, 16 semanas y durante las 32 semanas si realiza el tercer ciclo.
2. Estado nutricional (Índice de Masa Corporal-IMC). Tiempo de medición: Antes de iniciar el tratamiento, 16 semanas y 32 semanas si realiza el tercer ciclo.
3. Subpoblaciones linfocitarias (Porcentaje de marcadores linfocitarios CD3+/CD4+, CD3+/CD8+, CD19+, CD 56+ utilizando la Citometría de Flujo). Tiempo de medición: Antes de iniciar el tratamiento, 16 semanas y 32 semanas si realiza el tercer ciclo.
4. Calidad de vida (Cuestionario Pediátrico de Calidad de Vida PedsQL Versión 4.0 en español). Tiempo de medición: Antes de iniciar el tratamiento, 16 semanas y 32 semanas si realiza el tercer ciclo.
5. Eventos Adversos-EA (Ocurrencia de algún EA (Sí, No),Descripción del EA (Nombre del evento adverso), De acuerdo a la información previa disponible (Inesperados, Esperados), De acuerdo a su localización los esperados (Criterios de la Organización Mundial de Alergia: EA locales y sistémicos (0= Síntomas inespecificos, I= Reacciones sistemicas leves II= Reacciones sistemicas moderadas, III= Reacciones sistemicas severas (no amenaza para la vida), IV= Shock anafilactico), Duración del EA (Diferencia de tiempo entre el inicio y la terminación del EA),Intensidad del EA (Leve, Moderada, Severo), Gravedad del EA (Grave/serio, No grave/no serio), Actitud respecto al tratamiento en estudio (Sin cambios, Modificación de dosis, Interrupción temporal, Interrupcion definitiva del tratamiento),Resultado del EA (Recuperado, Mejorado, Persiste, Secuelas), Relación de causalidad (1.Muy Probable, 2.Probable, 3.Posible, 4.Improbable, 5.No relacionado, 6.No evaluable)). Tiempo de medición: semanal durante el primer mes, mensual hasta el mes 12.
Criterios de selección Sección para completar los criterios de selección de los sujetos o pacientes que se incluyen en el ensayo (incluye género, edades permitidas, criteros de inclusión y exclusión). Se corresponde con la sección Selection criterias en el formulario en inglés.
Criterios de inclusión:
1. Pacientes con confirmación radiológica, mediante Ultrasonido de Timo, de Hipoplasia Tímica Severa, Moderada o Leve con o sin manifestaciones clínicas de inmunodeficiencias
2. Ambos sexos en las edades comprendidas entre uno y cinco años.
3. Que estén vírgenes de tratamiento inmunoestimulante o inmunosupresor, por lo menos durante los últimos 6 meses.
4. Voluntariedad del padre o tutor del paciente y que otorguen su consentimiento informado por escrito.
Criterios de exclusión:
1. Pacientes con historia de reacciones alérgicas severas y/o eczema severo generalizado.
2. Pacientes con cualquier otro tipo de inmunodeficiencia no celular con excepción de la deficiencia parcial de IgA.
3. Síndrome de Di George.
4. Pacientes que hayan recibido tratamiento con esteroides en los 45 días anteriores.
5. Pacientes con diagnóstico de enfermedad tumoral o autoinmune de cualquier índole.
6. Pacientes con enfermedades crónicas del tipo Diabetes Mellitus Tipo I o cualquier otra endocrinopatía.
7. Pacientes con malformaciones congénitas graves que provocan discapacidades o que requieren un tratamiento médico o quirúrgico.
8. Pacientes con hemoglobina por debajo de 9 g/L
Diseño del estudio Sección para completar las características del diseño del estudio. Se corresponde con la sección Study design en el formulario en inglés.
Propósito primario de la intervención:
Añadir otros detalles del diseño:
Contacto para inquietudes generales Sección para completar los datos de la persona que puede responder cualquier inquietud general del desarrollo del ensayo. Se corresponde con la sección Contact for public queries en el formulario en inglés.
Primer nombre de la persona a contactar:
Segundo nombre de la persona a contactar:
Apellidos de la persona a contactar:
Especialidad de la persona a contactar:
Especialista de 2do Grado en Inmunología
Lugar de trabajo:
Instituto de Hematología e Inmunología
Dirección:
calle 19 entre 8 y 10, Vedado
Código postal:
10800, Apartado Postal 8070
Contacto para inquietudes científicas Sección para completar los datos de la persona que puede responder cualquier inquietud científica relacionada con el ensayo. Se corresponde con la sección Contact for scientific queries en el formulario en inglés.
Primer nombre de la persona a contactar:
Segundo nombre de la persona a contactar:
Apellidos de la persona a contactar:
Especialidad de la persona a contactar:
Especialista de Primer Grado en Inmunología, Máster en Ensayos Clínicos
Lugar de trabajo:
Departamento de Ensayos Clínicos, Centro Nacional de Biopreparados (BioCen)
Dirección:
Carretera de Beltrán Km 1 ½,
Código postal:
13050, Apartado Postal 6048
Teléfono:
53-04706682201 al 07, extensiones: 1145, 1147
Referencias a publicaciones Sección para completar los datos relacionados con las publicaciones que sirven de base al protocolo. Refiera hasta un máximo de 10 referencias.
Referencias:
1. Devesa, E; Garcia, R; Rodriguez, R; et al. La Biomodulina T como inmunomodulador en geriatría. Ensayo clínico controlado, fase II; CENCEC 1994.
2. Jiménez J. Uso de la Biomodulina T en pacientes geriátricos con sepsis respiratorias a repetición. Trabajo de diploma. Instituto de farmacia y alimentos. Universidad de La Habana.2002
3. García M, Capdevila V, Suárez R, Rodríguez L, Castro I. Efecto de la Biomodulina T sobre las infecciones respiratorias altas y la polifarmacia del anciano. Revista Habanera de Ciencias Médicas. 2014;13(3):425-436
4. García M, Suárez R, Castro I, Santiago D, Alfonso I. Efecto terapéutico de la Biomodulina T homeopática con pacientes portadores de enfermedad pulmonar obstructiva crónica. Revista Habanera de Ciencias Médicas. 2011:10(3)287-295
Modificaciones al protocolo Sección para completar los datos relacionados con las modificaciones que puede sufrir el protocolo.
Modificaciones realizadas al protocolo:
Modificacón 1: Versión 0.1, 04/02/2019
Aprobaciones a las modificaciones realizadas por los comités de ética:
Instituto de Hematología e Inmunología, 25/01/2019
Hospital Pediátrico “William Soler”, 25/01/2019
Intercambio de datos Sección para completar los datos relacionados con el plan para el intercambio de datos individuales de los sujetos incluidos en el estudio y otra información sobre el estudio. Se corresponde con la sección DATA SHARING en el formulario en inglés
Plan de intercambio de datos:
Sobre la terminacion del estudio Sección para reflejar eventos que definen la finalización del estudio. Se corresponde con la sección ABOUT STUDY COMPLETION en el formulario en inglés.
Fecha de terminación del estudio:
Fecha de disponibilidad de resultados:
Inscripción y actualización Sección a completar por el Registro Público Cubano de Ensayos Clínicos (RPCEC). Se corresponde con la sección Registration and Update en el formulario en inglés.
Nombre del registro público:
Código del registro público:
Fecha en que se registra el ensayo:
Fecha de última actualización:
Fecha de próxima actualización:
