Sección para completar los datos relacionados con los objetivos del protocolo y sus variables (incluye operacionalización y tiempos de medición). Se corresponde con la sección Outcomes and Timepoint en el formulario en inglés.
Objetivos del ensayo:
Objetivo General
Evaluar la eficacia y seguridad de NeuroEPO en pacientes con ataxias espinocerebelosas.
Objetivos Específicos
1. Evaluar la eficacia del tratamiento de NeuroEPO:
• sobre el puntaje total de la escala de evaluación y clasificación de ataxia (SARA)
• sobre las funciones afectivo cognitivas
• sobre el volumen y área de la corteza cerebral
• sobre el volumen y área del cerebelo
• sobre el volumen y área del tallo cerebral
2. Evaluar la seguridad del tratamiento con NeuroEPO
Tipo de objetivo a evaluar:
Hipótesis del EC:
Se prevé que la proporción de pacientes que no reporten aumento de la puntuación total de la escala de evaluación clínica SARA, a los 12 meses de tratamiento, en el grupo tratado con NeuroEPO sea mayor, en un 30 %, que la proporción de pacientes sin aumento de la puntuación en el grupo placebo.
Variable(s) primaria(s):
Puntaje total de la escala SARA (valor total de la puntuación). Tiempo de medición: en la evaluación inicial (valor basal) y en las evaluaciones del mes 6 y final (mes 12).
Variables secundarias:
1. Funciones afectivo cognitivas (valor de la puntuación obtenida tras la aplicación de la escala del Síndrome Cerebeloso Cognitivo Afectivo (síndrome de SCHMAHMANN). Tiempo de medición: al inicio, a los 6 y 12 meses.
2. Volumen y área de la corteza cerebral (valores obtenidos a través de estudios imagenológicos de resonancia magnética -RMN). Tiempo de medición: al inicio, a los 6 y 12 meses.
3. Volumen y área del cerebelo (valores obtenidos a través de estudios imagenológicos de resonancia magnética -RMN). Tiempo de medición: al inicio, a los 6 y 12 meses.
4. Volumen y área del tallo cerebral (valores obtenidos a través de estudios imagenológicos de resonancia magnética -RMN). Tiempo de medición: al inicio, a los 6 y 12 meses.
5. Eventos adversos-EA (Ocurrencia de EA (si/no); Tipo de evento adverso (nombre del EA); Gravedad del evento adverso (Grave, No grave); Intensidad del EA (Leve, Moderado, Severo); Duración del EA (Diferencia de fechas entre el inicio y la terminación del evento); Relación de causalidad (Muy probable, Probable, Posible, Improbable, No relacionado, No evaluable); Actitud frente al tratamiento (sin cambios, modificación de dosis, interrupción temporal, o definitiva); Tratamiento del EA (tratamiento recibido); Resultado del EA (Recuperado, Mejorado, Persiste, Secuelas)). Tiempo de medición: Se evaluará durante todo el periodo hasta el mes 12.
6. Signos vitales (Tensión arterial (sistólica/diastólica), frecuencia cardíaca (FC), frecuencia respiratoria (FR)). Tiempo de medición: Antes y después de cada aplicación intranasal.
7. Función cardiovascular (resultado del electrocardiograma). Tiempo de medición: al inicio, a los 6 y 12 meses.
8. Exámenes de laboratorio (Hematológicos [valores de hemoglobina, leucograma con diferencial, hematocrito, plaquetas)]; Hemoquímicos [valores de urea, creatinina, glicemia, transaminasa glutámico-oxalacético (TGO), transaminasa glutámico-pirúvica (TGP)]; Pruebas de coagulación [tiempo parcial de tromboplastina (TPT), tiempo de protrombina (TP)]). Tiempo de medición: al inicio, a los 6 y 12 meses.
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